Ursprüngliche Funktion in Bakterien
Das CRISPR-Cas-System kommt in der Natur im Immunsystem der Bakterien vor und dient zur Verteidigung gegen Viren.
Die Cas-Gene, die mit der CRISPR-DNA der Bakterien zusammenhängen, bilden Cas-Proteine, die die virale DNA als Spacer-Sequenzen in das Bakterium Genom einfügen. Diese Spacer von viraler DNA dienen als Erkennungssequenz, denn erneut eindringende Viren werden damit erkannt.
Um die Viren unschädlich zu machen, muss deren eingeschleuste DNA zerstört werden.
Dafür bilden die Cas-Gene, wenn eindringende Viren von den Spacer-Sequenzen erkannt werden, das Cas-Protein Cas9. Cas9 hat die Funktion einer Genschere, die Gene im Genom eines Organismus gezielt schneidet.
Außerdem wird eine crRNA gebildet. Dabei dient die CRISPR-DNA mit den eingebauten DNA-Sequenzen der Viren als Vorlage. Die bakteriellen Sequenzen binden an eine tracrRNA. Zusammen bilden crRNA und tracrRNA die sogenannte Leit-RNA.
Cas9 bindet die Leit-RNA, denn die Genschere wird von der Leit-RNA zur richtigen DNA-Sequenz, der eingedrungenen Viren-DNA, geführt. Der Komplex findet die Zielsequenz, weil ein Teil der Leit-RNA mit der Viren-DNA identisch ist. Dann gleitet der Komplex auf dem viralen DNA-Strang entlang. Ist die passende Sequenz mit der komplementären DNA gefunden, geht die virale Teilsequenz der Leit-RNA mit der Viren-DNA eine Bindung ein und der DNA-Strang wird an dieser Stelle von der Genschere geschnitten. Der Eindringling wurde zerstört.